近日，Rgenta Therapeutics（以下简称“Rgenta”）完成2000万美元的种子轮融资。本轮融资由经纬创投与Boehringer Ingelheim Venture Fund共同领投，凯泰资本与联想之星共同参与完成。

Rgenta构建了独特的RNA相关靶点发现与筛选平台，致力于针对疾病相关的不可成药靶点进行靶向RNA药物开发，以解决临床未满足的需求。

Rgenta的豪华创始团队由世界一流计算生物学家、基因组学家和药物化学家组成。创始人奚华林博士具有近20年国际大药企公司的研发和管理经验，目前全职担任Rgenta公司CEO。奚华林拥有美国波士顿大学生物信息学博士学位，在产业界和学术界都拥有丰富的计算生物学和基因组学的研发经验；并曾先后担任麻省大学医学院副教授、布兰迪斯大学客座教授、辉瑞高级首席科学家、Research Fellow 以及Group Leader，艾伯维Computational Biology and Genomics Head，完整经历了靶点验证、药物发现等临床前药物开发各个环节，曾负责和主导的项目涵盖了肿瘤、神经系统等领域，拥有丰富的团队管理和领导经验。此外，奚华林还担任GTEx基因组计划的PI。

联合创始人Travis Wager博士拥有在辉瑞20余年的药物开发工作经验，在罕见病、心脑血管疾病以及神经系统疾病领域经验丰富，成功将8款药物分子推进临床。Travis Wager博士还拥有创业公司经验，曾担任AquinnahPharmaceuticals副总裁，目前Travis Wager博士全职担任Rgenta公司CSO。

联合创始人翁志萍博士是麻省大学医学中心终身教授，翁志萍在计算生物学、基因组学、表观基因组学及RNA调控等领域都做出了非常卓越的科研成果。此外，翁志萍还共同领导了两个国际基因组计划ENCODE 和psychENCODE的数据分析中心。

与此同时，公司还组建了在基因组学和RNA生物学领域的杰出科学顾问委员会，包括：(1) Phillip Zamore博士，麻省大学医学院RNA治疗学研究所主席兼格雷琴·斯通·库克生物医学科学教授，也是两家生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals和Voyager Therapeutics的联合创始人；(2) Charles DeLisi博士，波士顿大学梅特卡夫科学与工程教授，他是一位富有远见的变革家，被广泛认为是人类基因组计划之父；(3) Friedrich Metzger博士，Versameb公司CEO，前罗氏罕见病方向负责人，领导了Risdiplam（一种用于治疗脊髓性肌萎缩症的小分子RNA剪接修饰剂）的开发过程。

靶向RNA药物开发蕴含了巨大的潜力和机会，Rgenta构建了创新、独特的技术平台。人类基因组表达翻译的蛋白大约有20000种，这其中疾病相关蛋白约占10%-15%（2000-3000个），截至目前已经批准的药物中，蛋白质靶标不到700个，剩余的所谓undruggable targets占疾病相关蛋白约70%以上，这些靶点目前缺少有效的干预手段，但存在极大的开发价值和潜力。此外，人类基因组转录为相关蛋白的比例仅占1.5%，剩余部分有70%左右转录为非编码RNA。靶向RNA进行药物开发，可以对基因表达进行调控，拥有巨大的潜力和机会。

Rgenta致力于解决传统方法“无法成药”靶标的药物开发，这些靶基因往往位于疾病发展的关键调控程序和信号通路中，是药物干预的理想靶标。为此，Rgenta构建了独特的RNA相关靶点发现和化合物筛选技术平台。该平台利用大量基因组数据和先进的算法来发现能被小分子选择性作用的RNA靶标，并采用高效的靶向RNA测定方法来快速筛选和优化具有功能性的先导化合物分子。通过小分子药物调控RNA的功能，进而解决传统的Undruggable Targets。目前，公司已经有多个项目正在推进临床前研究，适应症包括临床未满足的肿瘤、罕见病等领域。

公司创始人、CEO奚华林博士表示：“我们非常高兴与生物医药领域专业的基金共同完成本次种子轮融资。有了他们的支持，我们可以快速地将现有的靶向RNA项目推进到临床前研究。未来，我们将会在不同的治疗领域去发现更多高价值 RNA靶标，进一步充实公司管线，通过调控RNA功能，解决传统路径面临的许多疾病治疗困境，缓解临床患者的痛楚。”

公司联合创始人、CSO Travis Wager博士表示：“ Rgenta的RNA靶向平台提供了一种创新的方法，让我们能够触及到以往不可靶向的、与疾病高度相关的靶标。我们平台成功的关键在于，可以分析大量的基因组学数据，并识别RNA中的调控位点，这些位点可被小分子有效且选择性地调控。我们独特的技术平台可以快速筛选类药小分子以作用于不同的RNA靶标，从而调节蛋白质的产生或改变蛋白质的功能。”